肌营养不良症可以使用哪些药物治疗

2025.09.30 16:08

肌营养不良症的治疗药物主要包括糖皮质激素、营养补充剂和针对特定基因突变的靶向药物。这些药物旨在延缓病情进展、改善肌肉功能并提高生活质量。

糖皮质激素如泼尼松和地夫可特是肌营养不良症的常用药物，尤其对杜氏肌营养不良症DMD患者有一定效果。这类药物能够减轻炎症反应，延缓肌肉退化，但长期使用可能伴随副作用，如体重增加、骨质疏松等。营养补充剂如辅酶Q10、左旋肉碱和维生素D等有助于改善能量代谢和肌肉功能，但效果因人而异。近年来，针对特定基因突变的靶向药物如外显子跳跃疗法如eteplirsen和基因疗法如delandistrogenemoxeparvovec取得进展，适用于部分DMD患者，但价格昂贵且适用范围有限。

使用药物治疗肌营养不良症时需严格遵循医嘱，定期监测药物副作用。糖皮质激素需注意剂量调整，避免突然停药。靶向药物需进行基因检测确认适用性。药物需结合康复训练、呼吸支持和心理干预等综合管理。部分药物可能与其他治疗产生相互作用，需提前告知医生用药情况。患者及家属应保持与医疗团队的沟通，及时调整治疗方案。

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