黏多糖贮积症的治疗需要长期吃药维护。黏多糖贮积症目前在临床上还没有非常有效的根治方法,只能够通过对症治疗来延缓疾病的发展。
黏多糖贮积症是一种非常罕见的遗传性疾病,发病人群多为婴幼儿和儿童,主要发病机制为婴幼儿和儿童体内缺乏降解黏多糖的酶。因此可以通过药物疗法尽可能补充外源性的酶以弥补缺失。
由于没有根治性的弥补酶缺失的方法,所以需要长期维持用药。同时该疾病容易并发心脏瓣膜病、心律失常、心力衰竭以及通气功能障碍等心血管系统和呼吸系统的疾病,往往还需要针对并发症进行对症治疗。
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